L'insediamento delle imprese di questo settore fondamentale nell’economia italiana appare diffuso su tutto il territorio nazionale, anche se risulta localizzato per oltre l'80% nel centro-nord del Paese e quasi il 90% del fatturato realizzato da attività biotech si concentra in sole tre regioni: Lombardia, Lazio, Toscana.

Dopo la Lombardia giocano un ruolo primario la Toscana per investimenti in Ricerca e Sviluppo (oltre 110 milioni di euro, oltre il 20% del totale) e il Lazio, per fatturato (oltre 2,5 miliardi di euro, quasi 24%). 

Il settore biotech raccoglie imprese attive nello studio, sperimentazione e sviluppo di tecnologie molteplici con diversificati ambiti di applicazione. I principali mercati di sbocco sono costituiti da salute, industria e ambiente, agricoltura e zootecnia. La componente dedicata alla medicina e salute presenta il maggior grado di sviluppo, registrando la metà delle imprese censite, l'88,5% degli investimenti in R&S biotech intra-muros e generando quasi tre quarti del fatturato dell'intero settore biotecnologico (74%). Il biotech italiano investe fortemente su quelle patologie che non trovano ancora risposte terapeutiche adeguate, come quelle in ambito oncologico, o di crescente rilievo clinico ed epidemiologico, anche in relazione al generale invecchiamento della popolazione, come le malattie neurologiche e degenerative. 

Grandi investimenti sono indirizzati anche verso le malattie infettive e lo sviluppo di vaccini. Quelli delle malattie rare e delle terapie avanzate sono tra i settori di eccellenza del biotech italiano: da un lato, infatti, la nostra ricerca accademica vanta il maggior numero di pubblicazioni scientifiche in materia di malattie rare; dall'altro dei nove prodotti di terapia avanzata attualmente autorizzati al commercio in UE, ben 3 sono frutto della R&S italiana.